Si chiama Zolgensma ed è il farmaco più costoso al mondo. Ad oggi è però l’unica salvezza per i bambini affetti dall’atrofia muscolare spinale.
Mentre negli Stati Uniti ed in Francia è stato abolito il limite d’età per le cure, nel nostro Paese resta quello dei 6 mesi di vita.
Il farmaco salvavita per i bambini affetti da Sma
Si chiama Zolgensma ed è il farmaco che potrebbe salvare la vita a decine di bambini affetti dalla Sma, l’atrofia muscolare spinale.
Un farmaco che però ha un costo elevatissimo: 1,9 milioni di euro per una sola dose.
Prodotto da Novartis, lo Zolgensma consiste in una terapia genica che opera tramite un gene artificiale che sostituisce quello malato del bambino affetto da Sma, ripristinando le normali funzioni dei motoneuroni.
Nel nostro Paese questo farmaco salvavita è fornito gratuitamente dal servizio sanitario nazionale, ma soltanto per i piccoli al di sotto dei 6 mesi di età.
Molti però sono i bambini che necessitano di questa cura oltre quei primi mesi di vita e che, in questo modo, devono rinunciare, loro malgrado, ad una concreta speranza di vita.
Negli Stati Uniti e in alcuni Paesi europei come Francia e Germania non esiste più il limite di età. L’unico vincolo sono i 21 kg di peso, che comunque un bambino non raggiunge prima dei 5/6 anni.
Dietro le storie dei tanti bambini ci sono genitori che combattono, ogni giorno, per veder riconosciuto ai propri figli il diritto alla vita.
“Abbiamo il diritto di curare i nostri figli in Italia. Approvate la terapia anche oltre i sei mesi. Ci sono le prove che funziona”
è la richiesta univoca delle mamme e dei papà di questi piccoli guerrieri.
Cos’è la Sma
L’atrofia muscolare spinale colpisce un bambino su 80mila.
Compare nei primi mesi di vita e colpisce le cellule nervose della spina dorsale.
I bambini che ne sono affetti perdono pian piano la capacità di deglutire, respirare e camminare.
Le speranze di sopravvivere alla malattia sono ridotte, ma l’uso dello Zolgensma è una speranza reale per i bambini che ne sono affetti.
